U posljednja dva dana, savjetodavni odbor FDA-e glasovao je o dvjema genskim terapijama Bluebirda, Beti cel i Eli cel. Iako su dokumenti objavljeni u utorak pokazali da su znanstvenici oprezno podržavali terapiju Beti celom (zynteglo) i bili skeptični prema Eli celu, genskoj terapiji za bolesti gubitka mozga. Međutim, za "ima li Eli cel više koristi od rizika u bilo kojoj podskupini djece s ranom cerebralnom adrenoleukodistrofijom?" Rezultati glasovanja članova ctgtac-a bili su 15 za i 0 protiv.
Unatoč pozitivnom glasovanju, još uvijek nije poznato kako će FDA donijeti konačnu odluku. FDA će donijeti konačnu odluku o odobrenju Beti cel i Eli cel 19. kolovoza odnosno 16. rujna.
Njegova odluka odredit će sudbinu Bluebirda, oblikovati istraživačke i razvojne metode drugih genskih terapija i vjerojatnije promijeniti metode liječenja dviju genetskih bolesti.
Sada, nakon godina istraživanja i milijardi dolara ulaganja, Bluebird biology ima manjak sredstava ili je doveo do bankrota tvrtke u roku od godinu dana. Ako ove dvije genske terapije budu odobrene, to znači da će organizmi Bluebird nastaviti preživljavati, što također pogoduje razvoju genske terapije za rijetke bolesti.
Prije toga, Beti cel i Eli cel dobili su ključna odobrenja u Europi, ali proizvodne prepreke i poteškoće u dobivanju naknade prisilile su Bluebird da se povuče s tržišta i zatvori svoje poslovanje tamo. Samo je nekoliko pacijenata primilo oba tretmana. U Sjedinjenim Državama, nesuglasice s FDA-om oko testiranja proizvodnje dvaput su odgodile Bluebirdov plan da traži odobrenje za beta stanice i usporile napredak druge genske terapije za srpaste stanice u krvnim stanjima. FDA je isprva odbila zahtjev Bluebirda i partnera Bristola Myersa Squibba za treći lijek koji je spomenuo leschly, staničnu terapiju za multipli mijelom, koji je konačno odobren početkom 2021.
Kašnjenja i zastoji posebno su skupi za Bluebird. Njegova tržišna vrijednost bila je blizu 10 milijardi američkih dolara početkom 2018., a sada je pala na nešto više od 250 milijuna američkih dolara. Kompanija će preseliti svoje sjedište iz Cambridgea u Somerville, Massachusetts, kako bi uštedjela novac, au travnju je rekla da će otpustiti otprilike jednu trećinu svojih zaposlenika.
Međutim, smanjenje troškova samo je kap koja je prelila čašu. Bluebird je u kvartalu ove godine izgubio stotine milijuna dolara, a raspoloživa sredstva iznose samo 267 milijuna dolara. Svi nagađaju može li se od toga živjeti sljedeće godine.
Stoga opstanak Bluebirda ovisi o tome hoće li FDA odobriti Beti cel i Eli cel. Odobrenje obojice omogućit će Bluebirdu da zaradi novac ne samo od komercijalne prodaje, već i od certifikata o prioritetnom pregledu koji izdaje FDA, a koji obično vrijedi oko 100 milijuna dolara.
Sigurnosni problemi
Međutim, FDA možda neće odobriti Bluebirdovu gensku terapiju jer su prošle godine imali sigurnosnih problema.
U veljači 2021. najavljena je obustava kliničkog ispitivanja na srpastim stanicama jer su dva liječena pacijenta razvila leukemiju poput raka. Nakon toga, FDA je zaustavila kliničko ispitivanje.
Kasnije je tvrtka otkrila da ne postoji jasna veza između slučajeva leukemije i njihovog liječenja. U lipnju 2021. FDA je otkazala obaveznu obustavu ispitivanja.
Ali onda je u kolovozu FDA obustavila kliničko ispitivanje Eli cel jer je Bluebird prijavio rak koštane srži s mijelodisplastičnim sindromom kod pacijenta koji je primao Eli cel gensku terapiju. Nakon toga, dva pacijenta koji su primali Eli cel gensku terapiju dijagnosticirani su s akutnom mijeloičnom leukemijom i mijelodisplastičnim sindromom (MDS). Dvije od njih bile su izravno povezane s liječenjem, a druga se smatra vrlo vjerojatno povezanom s liječenjem.
Prednosti i rizici
S obzirom na ovu situaciju, FDA i njezini konzultanti moraju odvagnuti sigurnosne rizike i dobrobiti Bluebird genske terapije.
Čini se da FDA više podržava Beti cel, zbog čega pacijenti s talasemijom ne trebaju redovitu transfuziju krvi, što smanjuje učestalost komplikacija povezanih s kroničnom transfuzijom krvi. Unatoč tome, FDA je zatražila od svojih konzultanata da odvagnu rizik od raka kod pacijenata promatranih u ispitivanjima Bluebirdove Eli cel terapije i terapije srpastim stanicama.
Sažetak
Ako Bluebirdova genska terapija bude odobrena, Eli cel i Beti cel postat će treća i četvrta odobrena genska terapija za genetske bolesti u Sjedinjenim Državama nakon Rocheove luxturne i Novartisove zolgensme.
Unatoč rastućem ulaganju u gensku terapiju, mnoge tvrtke restrukturiraju svoja istraživanja, smanjuju troškove ili otpuštaju osoblje suočeno s padom tržišta. Dakle, tržištu su hitno potrebne dobre vijesti za poticanje razvoja. Radujmo se rezultatima odobrenja FDA-e
