Novi lijekovi nisu ravni put, a Silencetherapeutics, uspostavljena kompanija za lijekove za nukleinsku kiselinu u Velikoj Britaniji, nedavno je prošla glavnu stratešku promjenu .
Krajem veljače 2025. Silence je objavila da neće započeti kliničku studiju faze 3 temeljnog internog programa, Zerlasiran (SLN360), sve dok nije pronašao novog partnera za program .
Zerlasiran je prethodno bio najbrži napredak u tišini, terapija siRNA koja je ciljala lipoprotein (a) [lp (a)] zamišljena kao potkožna formulacija za liječenje kardiovaskularne bolesti povezane s visokim razinama LP (a) ciljajući na razgradnju mRNA prepisane iz LPA u LPA (A) kako bi se smanjila proizvodnja. Predstavili su najnovije kliničke podatke faze 2 za Zerlasiran na godišnjem sastanku American Heart Association (AHA): od početne do 36. tjedna, grupe za liječenje zerlasirana (300 mg svaka 16 tjedana, 300 mg svaka 24 tjedna, ili 450 mg svaka 24 tjedna) placebo-korektno je razdoblje u odnosu na redukciju u odnosu na lp (a) koncentracije (a) koncentracije (a) u odnosu na prikladno vrijeme (a) vremensko razdoblje (a) vremensko razdoblje (a) vremensko razdoblje (a)
Trenutno na tržištu nemaju terapije koje snižavaju lipid, posebno za LP (A), ali Zerlasiran već ima nekoliko natjecatelja s lijekovima u nukleinskim kiselinama u kliničkom razvoju u kasnom fazi, poput Amgenove siRNA terapije Olpasiran, Novartis/Ionis, a ASO-a (Acted), i Eli Ly LIL LIL LILI Pharma . bcpmdata . com (bivši podaci o oblaku Pharma Fusion Cloud), postoje neke farmaceutske kompanije male nukleinske kiseline u Kini koje su iznijele ovaj cilj: HENGRUI Medicine, hejia, Hyundin, to su i etc {{{{{{{{{dodano su, dodani su ulagani cilj . Pored toga, postoje i poduzeća malih molekula .
Strateško prilagođavanje šutnje dolazi samo dva mjeseca nakon što je tvrtka prekinula suradnju . Prethodna suradnja dviju tvrtki započela je u ožujku 2021. godine, s ciljem da se surađuju na tri neotkrivena ciljeva koristeći SILENE-ov vlasnički MRNAi Gold ™ {}}, međutim, ulazak u prosinac
Iako je tišina dobila pozitivne povratne informacije od regulatora na Zerlasiran's Phase 3 Kliničko pokusno dizajn u četvrtom tromjesečju 2024. i napredovanju priprave kliničkog ispitivanja faze 3, može biti teško krenuti naprijed s kliničkim studijama faze 3 - na kraju je i tiho, a tišina je i nekoliko utega, a nekoliko je suočavanja
Tišina je nedavno aktivno tražila partnera za Zerlasiran . Ova promjena strategije također je ublažila situaciju novčanog toka tvrtke, što se očekuje da traje do 2027.
Prije toga, tišina je također bila "odbijena" i pokvarila svog partnera CSO .
Tišina je također pretrpjela "povrat" drugih partnera posljednjih godina .U srpnju 2019., Silence je sklopila suradnju s Mallinckrodtom kako bi razvio i komercijalizirao RNAi droge koji su ciljali na uticanje kaskade komplementa u komplementnim posredovanim bolestima . u ovoj suradnji, Silence je primila pretežno ulaganje u iznosu od 5 milijuna američkih dolara i izlučuje, a izlučito je da će biti ulaganja u 5 milijuna dolara i izlučuje u iznosu od 5 milijuna dolara i izlučuje u iznosu od 5 milijuna dolara, a Mallincl to Mallincl to ulaganja u 5 milijuna dolara, kao i ulaganja u 5 milijuna dolara, a u investiciji u iznošenje ulaganja u 5 milijuna dolara, a asistension za ulaganje u 5 milijuna dolara, a asistension za ulaganje u 5 milijuna dolara, a A-u iznosno ulaganju u to i ulaganja u 5 milijuna američkih ulaganja i izlučitog do mallikata i mallina C3, kao i buduće opcije na dva dodatna pretklinička, neotkrivena programa komplementa ciljanja, koje je Mallinckrodt iskoristio u srpnju 2020. opcija .
U ožujku 2023., međutim, tišina je povratila ekskluzivna svjetska prava na dva neotkrivena programa komplementa ciljanja . u isto vrijeme, tvrtka je pokvarila glavnog znanstvenog službenika dr. {}}} Stevena Romana iz Mallinckrodta da bi usadio u tišini, a na šefu za istraživanje i u početku u početku, a u početku je u početku, a u početku je u početku, a u početku je u početku, a u početku je u početku, a u početku sitniča Ugovor o suradnji . DR . Romano je prethodno radio u Pfizeru 16 godina, a Lilly četiri godine .
Godinu dana kasnije, u ožujku 2024., Mallinckrodt je obavijestio Silence da neće nastaviti daljnji razvoj SLN501, programa koji cilja C3, nakon završetka kliničkog ispitivanja faze 1 . suradnja je prekinuta .
Steven Romano, pH . d ., sada je izvršni potpredsjednik i glavni direktor za istraživanje i razvoj Tišina .
Suradnja AstraZeneca
Na temelju posljednjeg objavljivanja godišnjeg izvještaja, čini se da je trenutni javni partner Silence samo AstraZeneca .
U ožujku 2020., tišina je sklopila sporazum o suradnji s AstraZenecom kako bi otkrila, razvila i komercijalizirala terapeutike siRNA za liječenje kardiovaskularnih, bubrežnih, metaboličkih i respiratornih bolesti ., kompanije će surađivati kako bi omogućili isporuku molekula siRNA u {lUNS -u, a i druge tluce, a drugi tjserij, a drugi je tjsača, a drugi tjsa, a i drugi tlus, a drugi su u jsu {° u @ {{.}}. AstraZeneca ima mogućnost proširiti suradnju na pet dodatnih ciljeva .
Prema sporazumu, AstraZeneca je u tišini izvršila ulaganje u tišinu od 60 milijuna dolara i ulaganja u iznosu od 20 milijuna dolara . za svaki cilj, tišina može primiti do 400 milijuna dolara u prekretnicama, kao i složene honorara .}
U 2023. i 2024. Silence je od ove suradnje primila naknadu za opciju u iznosu od 10 milijuna dolara, odnosno prekretnice u iznosu od 10 milijuna dolara .
Silence Therapeutics i najraniji javni zapis Astrazeneca o suradnji datira još iz 2007. godine, kada su dvije tvrtke osnovale partnerstvo u respiratornim bolestima, a 2010. godine suradnja je proširena na brojna područja, uključujući onkologiju .
Fokus se prebacuje na rijetke bolesti
Nakon suspenzije svog kardiovaskularnog programa zerlasiran, tišina će prioritetno prioritetno prioritetno ulagati u njegov program rijetkih bolesti (SLN124), siRNA terapija koja je ciljala TMPRSS6 zamišljena da se ubrizgava supkutana za liječenje istinske eritrocitoze (PV), s potencijalom za pvst do PV. mijeloproliferativna neoplazma koju karakterizira višak krvnih stanica i trombocita, što često rezultira povišenim HCT (eritrocitni korpuskularni pritisak) . Povećani HCT od većeg od 45% povezan je s 4-} u odnosu na smrtnost s kardikalsa 150, {000 ljudi u Sjedinjenim Državama i otprilike 3 . 5 milijuna ljudi širom svijeta . Trenutačni standard skrbi sastoji se od ponovljenih terapija za prenošenje krvi kako bi se smanjila HCT i/ili uporaba citopenskih agensa kako bi se smanjile crvene krvne stanice {{15}.
TMPRSS6 gen je negativan regulator feroportina, glavnog hormona koji kontrolira homeostazu željeza u tijelu . ušutkanjem gena TMPRSS6 u bolesnika s PV-om, divesiran je cilja povećati i oslobađanje željeznog maraka, a time i ograničavanja hormona Hormona, Hormona, Prekomjerna proizvodnja crvenih krvnih stanica .
U prosincu 2024. godine, tišina je predstavila pozitivnu privremenu fazu 1, iz kliničkog ispitivanja divesirana faze 1/2 za liječenje bolesnika s PV-om na Američkom društvu hematologije (ASH) Godišnje sastanke ., privremeni rezultati su pokazali da je u nizu bolesnika s {dodavanjem @, a dodatak za vrijeme smanjenja pllana smanjenja PLEBT-a. Do danas se dobro podnosilo toksičnosti koje ograničavaju dozu . U međuvremenu, Tišina je također objavila da je dio faze 2 kliničkog ispitivanja za ronilački dovršen doziranje prvog pacijenta i očekuje se da će upis pacijenta biti dovršen do kraja 2025.
FDA je dodijelila ronilačku oznaku za brze staze i siročad za liječenje PV -a, prema podacima Moentropic Pharmaceuticals . Europska unija je također odobrila oznaku lijeka lijeka u prosincu 2024. za liječenje PV .
Izvor slike: Moentropic farmaceutski podaci, www . Pharnexcloud . com
No, ronjeni se također suočava s konkurentima, iako s različitim mehanizmima djelovanja: takeda/protagonista rusfertide (ptg -300) je željezo-mimetički peptid, koji je nedavno podvrgnut kliničkoj studiji faze 3 s pozitivnim preliminarnim rezultatima .
Drugi cjevovod za Silence's MRNAigold ™ platformu: SLN548, Silenceov kandidat posredovani kandidatom siRNA posredovanim komplementom, zakazan je za studiju faze 1 u drugoj polovici 2025; U tijeku je studija faze 1 SLN312 (licencirana za AstraZeneca s neotkrivenom ciljanom indikacijom); I, nakon prekida suradnje Henson Pharmaceuticals -a, prethodno su korišteni nakon prekida suradnje s Henson Pharmaceuticals, globalna prava na tri pretklinijska programa siRNA za neotkrivena ciljeva koja su prethodno razvijena korištenjem MRNAigold ™ SILENE -a, a trenutno se procjenjuju daljnji razvojni programi {{{7
Rana povijest tišine
Silenceterapeutics je prvi put osnovan 1994. godine, kada je tvrtka kupila Atugen AG, njemačku tvrtku specijaliziranu za siRNA, u srpnju 2005., promijenila je ime u svoje trenutno ime 2007. godine i spojila se s korporacijom Intradigm (suosnila DR. lU}, utemeljiteljica u 2010. godini, u RNA-u, vođe RNA), u osnivaču RNA-a, u 2010. godini, u osnivaču Sandrneta), u osnivačima Sandborna) the company merged with Intradigm Corporation (co-founded by Dr. Lu Yang, founder of Sanborn Pharmaceuticals) to become a leading RNAi therapeutics company. Silence's technology was reportedly used in four of the nine siRNA drug candidates in clinical development worldwide at the time.
Trenutačna platforma MRNAIGOLD ™ tišine (GalnacoligonukleotidIscovery) ima oblik galnac-siRNA . Tišina je poznato da je podnijela patentnu tužbu protiv voditelja lijekova za nukleinske kiseline Alnylam 2017. godine, a dvije su kompanije postavile tužbu u {{3}
Fotograf: Poslovna žica
Tišina je uglavnom zarađivala prihode od suradnje kroz različite vanjske suradnje, a još nije komercijalizirala nijedan interno razvijeni lijek od svog osnutka . ranih suradnika Silence poznato je da uključuju AstraZeneca, Sumitomo Pharma Japan, Pfizer, MARKACE PARMACE, MALLINCKROD, MALLINCKR Miragen terapeutics, interna tehnologije i više .
Prilog: 2024 Financijski istaknuti sadržaji
Krajem prosinca 2024. godine Silence je držala gotovinu, novčane ekvivalete i kratkoročne ulaganja u ukupnom iznosu od 147 . 3 milijuna.in FY2024, tišina je imala ukupni prihodi od 43,26 milijuna USD, od čega je 43,1 milijuna USD bio prihodi od suradnje (u usporedbi s 30 milijuna u istom razdoblju prethodne godine); Godišnji troškovi istraživanja i razvoja iznosili su 67,9 milijuna dolara (u usporedbi s 56,9 milijuna USD u istom razdoblju prethodne godine), prvenstveno zbog dodatnih kliničkih studija i povećanja ugovornih proizvodnih aktivnosti za vlasničke programe Silence; godišnji G&A troškovi od 26,9 milijuna dolara (26,2 milijuna USD u istom razdoblju prethodne godine); i godišnji neto gubitak od 45,3 milijuna USD, odnosno 0,33 USD po osnovnom i razrijeđenom neto gubitku po dionici, u usporedbi s neto gubitkom od 54,2 milijuna USD, ili 0,49 USD po osnovnom i razrijeđenom neto gubitku po dionici, u fiskalnoj godini 2023. neto gubitak od $ {0.49.}
Reference: MO Entropy Pharma Data Pharma . bcpmdata . com (bivši podaci Pharma Fusion Cloud); Korporativna godišnja izvješća, prezentacije; https: // Silence-Therapeutics . com/investitors/press-releases/Press-Releases-Details/2025/Silence-Therapeutics-Reports-FULL-godina -2024- {}}}-busines-update/deffektu
https: // Silence- Therapeutics . com/investitori/press-releases/Press-Releases-Details/2024/Silence-terapeutics-predsentice-presjek-latika Zerlasiran-Data-at {-2024- American-Heart-Association-AHA-godišnji-Meeting/zadani . aspx; i ostale relevantne javne informacije (slike tijela su od korporativnih dužnosnika ako nije drugačije navedeno) .
